基因治疗是生物医药行业快速发展的一个领域，基因治疗的载体一般分为病毒和非病毒载体。其中病毒载体是基因疗法最常用的递送系统。作为基因递送的有力手段，AAV载体具有安全性、长效性、强特异性、高稳定性、低免疫原性等优势，在癌症、血友病、眼科疾病、神经系统疾病和代谢类疾病中具有良好的应用前景，是最适合作为基因药物递送的最安全的病毒载体，这也使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。

AAV病毒生产制备常用HEK293系统、昆虫细胞-杆状病毒系统。以Sf9细胞作为AAV生产的宿主细胞有诸多优点：多角体蛋白(PH)启动子或P10启动子的活性使其能够高水平表达Rep,Cap蛋白；Sf9细胞能够无血清悬浮培养，容易扩大生产规模，也有利于生产工艺的开发；通过杆状病毒系统，可增加能生产AAV的宿主细胞比率，扩大AAV产能，提高AAV产量；Sf9细胞长期用于蛋白药物和疫苗生产，产品的安全性也符合国家对基因药物的申报要求。欧盟正式批准上市的第一个AAV药物Glybera就是用昆虫细胞-杆状病毒系统生产的。被以Sf9为宿主细胞的杆状病毒生产系统是目前最大规模的rAAV生产系统。

目前，该平台拥有10升、50升、200升细胞生物反应器及配套生产纯化和质控设备，能够开展AAV的小试和中试生产工艺开发及质控技术研究。可制备生产满足早期研发、新药临床试验申报(Pre-IND)、临床试验(IND)各阶段的AAV基因药物，该平台生产的临床级AAV病毒各项指标均符合或超过国家对基因药物的申报要求，项目技术成熟度高。不仅可为实验室研发的AAV药物提供中试，同时也可为国内外研究机构提供技术服务。