2021年7月23日，上海目镜生物医药科技有限公司（以下简称“目镜生物”）与纽福斯生物科技有限公司(以下简称“纽福斯”)共同宣布就用于眼科基因治疗的新型AAV衣壳开发达成战略合作，将结合双方平台优势，开发新型AAV衣壳蛋白，改进AAV的眼部渗透感染效率以及提高AAV的安全性，开发更为安全有效的用于眼科的AAV病毒载体及治疗产品。

目前全球获批的两种AAV基因治疗药物之一便是用于治疗眼科疾病-莱伯氏先天性黑蒙症，全球大量AAV基因治疗临床实验在进行。目前随着中国生物医药研发能力的提高、对于罕见病的政府政策支持以及经济发展等多种因素的推动，我国眼科基因治疗药物开发将有巨大发展机会。到2028年，AMD市场规模将达到163亿美元，目前需要多次眼部介入性注射的抗体药物给基因治疗留下了充分的发挥空间。

目镜生物创始人兼CEO吴小江表示：“我们非常高兴能够跟中国眼科基因治疗引领者纽福斯强强联合，相信通过独特的SMART（shuffling mediated AI re-targeting）AAV衣壳定向进化技术，合作平台能够开发出更为安全有效的眼科AAV病毒载体及治疗产品，惠及全球病患。”

纽福斯首席运营官兼首席医学官张昕表示：“AAV是眼科及罕见遗传病的体内基因治疗重要的载体之一，我们与在基因治疗技术深耕20多年的目镜团队合作，双方旨在建立长期的战略合作伙伴关系，开发出更适合基因治疗的AAV载体，服务全球病患。”

关于目镜生物

上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物创始团队有着超20年的基因治疗技术研究经验，建立了先进独特的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外壳筛选平台，利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术，通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式，开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣壳库，利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力，将基因药物更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的，提高AAV介导的基因药的安全性，从而惠及全球眼病患者。此外，目镜生物具有丰富的AMD及其他眼科疾病基因治疗产品临床前研发经验，目前已有一款AMD基因治疗的候选药物。

关于纽福斯

纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，于武汉，苏州，上海及美国均设有办公室。作为一家临床阶段的全面整合型高新技术公司，纽福斯致力于在全球范围内研发针对失明和其他眼疾患者的基因疗法。借助于成熟的AAV眼科基因治疗技术平台和创始团队数十年对眼科领域的深入理解，纽福斯已建立丰富的产品管线，相关文章奕已发表在Nature子刊Scientific Reports，Ophthalmology以及EBioMedicine等期刊上，成功通过视网膜基因治疗方法提供了概念验证数据。公司最前沿的候选药物NR082（NFS-01项目，rAAV2-ND4）是用于治疗ND4突变引发的LHON的基因治疗药物，已获得美国FDA授予的孤儿药称号并完成国内首个眼科基因治疗药物的注册性临床首例LHON患者入组给药。我们的管线同时还包括ND1介导的LHON，常染色体显性遗传性视神经萎缩，视神经保护，血管性视神经萎缩，以及其他的临床前候选药物。公司正在建设符合国际标准的基因治疗药物的GMP产业化生产平台，并计划建设眼科基因治疗转化中心，立志成为全球眼科基因治疗的引领者，惠及全球病患。